诺和诺德（Novo Nordisk）11月18日宣布，将以33亿美元现金收购美国开发 RNAi 疗法的公司Dicerna Pharmaceuticals，补充诺和诺德现有的技术平台。

Dicerna Pharmaceuticals的股价当日出现了爆炸式增长。截至收盘，股价飙升70%以上。

诺和诺德认为Dicerna 的 RNAi 技术平台是其当前技术平台不可或缺的一部分。此次收购Dicerna将为诺和诺德治疗领域的开发和技术平台的应用提供广泛支持。

Dicerna是何来历？
Dicerna Pharmaceuticals是一家RNAi治疗先驱公司，专注于发现、开发和商业化利用核糖核酸干扰 (RNAi) 选择性沉默导致或促成疾病的基因的药物，拥有 GalXC ™和 GalXC-Plus ™RNAi 专利技术。
通过沉默致病基因，Dicerna 的 GalXC 平台可用于治疗其他方式难以治疗的疾病。
Dicerna 最初专注于肝脏中的致病基因，逐渐将肝脏靶向 GalXC 技术的功能和应用扩展到肝脏之外的细胞类型中，有跨越多个治疗领域治疗疾病的潜力。

Dicerna是诺和诺德的老朋友了，过去三年，诺和诺德和 Dicerna 一直在合作开发针对肝病的 RNAi 疗法。

2019 年，诺和诺德与 Dicerna 正式开展合作，将 Dicerna 的 GalXC RNAi 技术平台用于 30 多个肝细胞靶标，并合作探索了广泛的疾病适应症，包括慢性肝病、非酒精性脂肪性肝炎 (NASH)、2 型糖尿病、肥胖症和罕见疾病。

诺和诺德预先支付了 1.75 亿美元，并承诺在合作的前三年结束时每年支付 2500 万美元，外加高达 3.575 亿美元的里程碑费用。

2020 年 12 月，诺和诺德收获了第一个支持 IND 研究的候选药物，大概对研究进展十分满意，诺和诺德直接收购了Dicerna。双方合作的第一个候选药物将于明年进入人体治疗阶段。

除了诺和诺德，Dicena与包括罗氏、礼来等医药公司合作，共同开发RNAi疗法。

2018 年，Dicerna 宣布和礼来合作开发和商业化治疗心脏代谢疾病、神经退行性疾病和疼痛的潜在新疗法。有两个药物进入IND，这一里程碑触发了向 Dicerna 支付的两笔数百万美元的里程碑付款。

•2019年，罗氏与Dicerna签署17亿美元协议，开发乙肝病毒RNAi疗法DCRHBVS。
•通过收购 Dicerna，诺和诺德将获得之前与其他公司的合作伙伴关系。

此外，除了获得对合作项目的控制权外，诺和诺德还将通过收购获得其他候选药物的全部和部分权力。包括：
•Dicerna 的主要候选药物 nedosiran，一种第 3 期肾病药物；
•与 Alnylam 合作的肝病药物 belcesiran 在美国地区的包括开发和商业化的一切权利；
•与罗氏乙型肝炎合作的候选药物在美国地区的部分权力。这些合作项目正处于2期阶段；
•Dicerna 的下一个候选药物 DCR-AUD，用于治疗酒精使用障碍，处于第 1 阶段。

除了获得候选药物之外，诺和诺德还将 RNAi 治疗功能并入现有技术平台。

诺和诺德表示，通过纳入 Dicerna 最先进的 RNAi 药物引擎和细胞内递送系统，诺和诺德可以扩大现有管道并为糖尿病、肥胖症、心血管疾病和 NASH 等慢性病以及内分泌紊乱和出血性疾病等罕见病患者提供支持。

为何中意RNAi 疗法？

RNAi 疗法相比其他蛋白抑制剂如小分子药物或单克隆抗体有独特的优势。

RNAi是一种基因沉默现象，由小干扰RNA (siRNA)介导靶mRNA的降解，抑制其翻译。

正常生命活动离不开基因表达，基因表达是将DNA 中的一组指令转化为蛋白质的过程，信使 RNA（mRNA）将这些指令从细胞核（DNA 所在的地方）运送到细胞的细胞质中，被核糖体用来制造新的蛋白质。

有时，DNA 中的错误 “突变”会导致产生缺陷的 mRNA，从而产生导致疾病的蛋白质。RNAi治疗方法可以来靶向和降解这些特定的 mRNA。

RNAi 不是在蛋白质产生和释放后靶向异常蛋白，而是通过特定破坏由信使 RNA (mRNA) 来沉默基因本身。RNAi 方法从根源防止致病蛋白质的产生，直接影响疾病。

理论上RNAi能够靶向基因组中的任何基因，包括小分子和抗体“无法成药”的靶标。同时具有强力和持久的作用机制，可以显著降低治疗次数，从而达到更好的治疗效果。

来源：MedTrend医趋势